La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorga la designación de medicamento huérfano al tratamiento plasmático de Kedrion para la aceruloplasminemia congénita, un trastorno genético poco frecuente del metabolismo del hierro
Esta designación marca un hito importante para los pacientes y reafirma el compromiso de Kedrion de abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras y ultrarraras
, /PRNewswire/ — Kedrion anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a su tratamiento en investigación para la Aceruloplasminemia Congénita (ACP), un trastorno genético raro del metabolismo del hierro.
La aceruloplasminemia es un trastorno autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen CP, que provoca una deficiencia o ausencia de ceruloplasmina, una proteína plasmática clave para el transporte de hierro. Sin tratamiento, el hierro se acumula en el cerebro, el hígado y el páncreas, causando síntomas neurológicos graves, diabetes, anemia y degeneración de retina. Fuente: Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818
La decisión de la EMA destaca el papel de Kedrion como innovador basado en la ciencia en el ámbito de las enfermedades raras y ultrarraras. Al ser pionero en el desarrollo de terapias a partir de intermediarios de fraccionamiento de plasma no utilizados, Kedrion transforma los residuos plasmáticos industriales en posibles nuevos tratamientos. Este enfoque no solo optimiza el uso de un recurso valioso, sino que también impulsa la sostenibilidad en la innovación biofarmacéutica.
Andrea Caricasole, director de I+D e Innovación de Kedrion, afirmó: «Esta designación de la EMA, tras la reciente Designación de Medicamento Huérfano otorgada por la FDA, refuerza nuestro enfoque científico para la innovación en enfermedades raras y ultrarraras. Al aprovechar el potencial terapéutico de esta proteína, buscamos abordar la aceruloplasminemia, una enfermedad neurodegenerativa ultrarrara y devastadora que carece de opciones efectivas. Para los pacientes con esta enfermedad huérfana, que actualmente no cuentan con un fármaco aprobado, este hito representa un avance concreto hacia la disponibilidad futura de una nueva terapia. Nuestro trabajo demuestra cómo la investigación avanzada y las prácticas sostenibles pueden converger para ofrecer soluciones relevantes».
Este hito es el resultado de la colaboración con socios académicos y clínicos y cuenta con el apoyo del Ministerio de Empresa y Made in Italy (MIMIT) a través del proyecto de investigación ‘NATURAL’, cuyo objetivo es impulsar la investigación de nuevas terapias aprovechando intermediarios de fraccionamiento de plasma no utilizados.
Este logro se basa en dos publicaciones científicas recientes de gran impacto que reflejan la visión que sustenta el enfoque de Kedrion. Nature Communications Biology (2024) demostró la viabilidad de purificar ceruloplasmina a partir de intermediarios de fraccionamiento plasmático no utilizados y su eficacia terapéutica en modelos preclínicos de aceruloplasminemia. Como complemento, Lancet eBioMedicine (2025) proporcionó información funcional sobre las variantes sin sentido del gen de la ceruloplasmina y evaluó la prevalencia de la aceruloplasminemia en la vida real utilizando datos poblacionales. En conjunto, estos estudios refuerzan el potencial clínico, el fuerte impulso hacia la comprensión científica y la urgencia de desarrollar terapias dirigidas para esta enfermedad ultrarrara.
Kedrion continuará impulsando este tratamiento para la aceruloplasminemia hacia el desarrollo clínico en Europa, con el objetivo de facilitar el acceso oportuno a pacientes que actualmente no cuentan con opciones terapéuticas efectivas.
Acerca de Kedrion Biopharma
Kedrion Biopharma recolecta y fracciona plasma sanguíneo para producir y distribuir terapias plasmáticas para enfermedades raras, ultrarraras y debilitantes, como trastornos de la coagulación y neurológicos, inmunodeficiencias y sensibilización Rh. Empleamos a aproximadamente 5.200 personas en todo el mundo y nuestra red industrial incluye centros de recolección de plasma en Estados Unidos y la República Checa, así como plantas de producción en cinco países. Nos comprometemos a crear un mundo donde la ciencia y la atención médica no tengan límites, colaborando con la comunidad médico-científica, instituciones, grupos de defensa del paciente y organismos de investigación para impulsar la innovación y mejorar la atención médica. Cada conexión que establecemos impacta a alguien, en algún lugar.
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